小分子化合物主要通过调节其蛋白靶点的活性发挥作用。目小分子化合物的蛋白靶点主要包括酶、离子通道和受体三大类。根据靶点种类的不同，小分子化合物发挥着不同的作用。

1. 酶的抑制剂（enzyme inhibitor）

在所有的小分子化合物中，抑制剂是为大家所熟知的。实际上，抑制剂是针对于酶这类靶点而言的。作为酶的抑制剂的小分子通过跟酶结合降低酶的催化活性。

根据与酶结合形式的不同，抑制剂可以分为不可逆抑制剂和可逆抑制剂。者通过共价键的形式与酶结合，这种结合方式对酶活性的抑制作用是不可逆的。而可逆抑制剂通过非共价键（如氢键、疏水作用等）与酶结合，这种形式的结合没有经过化学反应，可以通过稀释或透析的方式去除，对于酶活性的抑制作用是可逆的。

根据与酶结合位点的不同，可逆抑制剂又可以分为竞争性抑制、非竞争性抑制和反竞争性抑制。所谓竞争性抑制，是指抑制剂与酶的底物竞争性结合酶的同一个活性位点，这种情况下，抑制剂或底物与酶的结合受各自浓度的影响。非竞争性抑制则是抑制剂结合酶的部位与底物不同，但是与酶结合之后可能导致酶的构象改变影响底物与酶的进一步结合（例如变构抑制）。而反竞争性抑制剂则只有在底物与酶结合形成复合体之后才能与之结合，影响酶的催化活性。

值得一提的是，小分子化合物与酶结合后，并不是只能起抑制作用。有些化合物与酶结合后，也可以促进酶对底物的催化作用，起到活化剂（activator）的作用。

1.2. 离子通道的阻滞剂（channel blocker）

离子通道允许特定的离子通过细胞膜，引发一定的生物学反应，主要包括电压门控通道（例如 Ca2+ 通道、K+ 通道、Na+ 通道、Cl- 通道等）和配体门控通道（通道型受体，如 GABA 受体，5-HT 受体，Ach 受体等）。通常情况下，离子通道需要特定的刺激来控制其开放及关闭。有些化合物可以被用来阻止离子通道的开放，即为离子通道的阻滞剂。

1.3.受体激动剂、拮抗剂、反向激动剂（receptor agonist, antagonist, reverse agonist）

通常情况下，受体与其配体（信号）结合后被活化，将信号传导下去，继而产生一定的生物学现象。有些化合物可以与受体结合，起到与配体相同的作用，活化受体，这样的化合物即为受体的激动剂。而拮抗剂在激动剂存在的情况下，拮抗激动剂对受体的激动作用，拮抗剂单独作用于受体没有任何作用。反向激动剂起到的作用与激动剂相反。有些受体（如G蛋白耦联受体）在没有配体激动的情况下也可表现出一定的本底活性，反向激动剂的作用即是抑制受体本底水平的活性。

虽然根据靶点种类的不同，小分子化合物分为酶的抑制剂、离子通道的阻滞剂和受体的激动剂/拮抗剂等，但是这些分类并不是绝对的。因为有些靶点本身就身兼数职，如受体酪氨酸激酶既是酶又是受体，配体门控离子通道既是受体又是离子通道等。这也有可能是很多科研人员在实际应用过程中，将抑制剂、拮抗剂、阻滞剂等名词混用的原因。